Lito Sousa e o novo sinal de esperança: o que muda  -  e o que ainda não muda  -  com o uso compassivo

Não é a primeira tentativa da família. Nas últimas semanas, duas frentes já tinham esbarrado em respostas negativas: a Ionis Pharmaceuticals informou que seus estudos estavam fechados a novos participantes, e o Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT, só ofereceu a Lito uma entrevista para o grupo controle — sem acesso ao medicamento. É diante desse histórico que a sinalização desta sexta-feira ganha peso. E é a partir dela que vale entender o que, de fato, é o uso compassivo.

O que é uso compassivo

Uso compassivo é a possibilidade excepcional de acesso a um medicamento ainda não registrado no país, para pacientes com doenças graves ou que ameaçam a vida e sem alternativa terapêutica satisfatória. No Brasil, a modalidade é regulamentada pela RDC nº 38/2013, da Anvisa, que também trata do acesso expandido e do fornecimento de medicamento pós-estudo.

O ponto central: uso compassivo não é simplesmente “liberar um remédio experimental”. A Anvisa avalia a gravidade da doença, a ausência de alternativa satisfatória, as condições clínicas do paciente e a relação entre riscos e benefícios do medicamento antes de conceder autorização.

Quem decide — e onde está o caso de Lito agora

É um equívoco comum achar que paciente ou família podem simplesmente escolher um medicamento experimental e pedir sua liberação. Não funciona assim. Segundo a Anvisa, quem solicita o programa é o patrocinador — no caso, a farmacêutica — ou uma organização que o represente. A agência então avalia o pedido e, se aprovado, emite um Comunicado Especial Específico para Uso Compassivo (CEE-UC). A autorização é pessoal e intransferível: não permite formar grupos de pacientes dentro da mesma solicitação. O médico assistente, por sua vez, assume a responsabilidade pelo acompanhamento clínico.

É exatamente nessa etapa que a família de Lito está agora: obtida a sinalização positiva da farmacêutica, falta o processo formal com o patrocinador, o Ministério da Saúde e a Anvisa. Um sinal positivo de uma empresa é o primeiro passo — não o desfecho.

Uso compassivo não é ensaio clínico, nem acesso expandido

A confusão entre essas modalidades é comum:

Diferenças entre modadalides. Imagem: gerada por ferramentas de inteligência artificial.

Um ensaio clínico existe para produzir conhecimento; o uso compassivo existe para dar, a um paciente específico, uma chance dentro de limites regulatórios — sem se confundir com pesquisa formal.

Quando a ciência ainda não tem certeza

Um medicamento em desenvolvimento pode ter resultados iniciais promissores sem ainda reunir evidência suficiente para aprovação definitiva — é para responder isso que existem os ensaios clínicos, avaliando eficácia, dose, efeitos adversos e risco-benefício. Enquanto essas perguntas não são respondidas, o medicamento permanece em desenvolvimento — mas isso não significa que a ciência nada tenha a dizer sobre ele.

A Declaração de Helsinque, principal referência ética internacional em pesquisa médica, trata do tema desde 1964. Sua revisão de 2013 passou a admitir que, quando não existem intervenções comprovadas ou elas se mostraram ineficazes, uma intervenção ainda não comprovada pode ser considerada — desde que com avaliação de riscos, orientação especializada e consentimento informado. A versão de 2024 reforça um ponto: essas intervenções não podem ser usadas para contornar as proteções destinadas a participantes de pesquisas clínicas. Uso compassivo, portanto, não é um atalho para escapar da ciência — é uma forma de lidar com o momento em que ela ainda não tem resposta definitiva.

O risco de tentar, o risco de não tentar

Experimental não é sinônimo de seguro. Um medicamento promissor em laboratório pode não funcionar em todos os pacientes, ter efeitos adversos ainda não mapeados ou — em doenças neurológicas como a DCJ — esbarrar na barreira hematoencefálica, que dificulta a chegada de substâncias ao sistema nervoso central. Por isso a experimentação é cautelosa por padrão.

Mas não tratar também tem custo. Diante de uma doença grave, progressiva e sem alternativa eficaz, a decisão médica passa a pesar não só o risco de tentar uma terapia experimental, mas o risco de não tentar. Não existe resposta universal — depende do estágio da doença, das evidências disponíveis e das condições do paciente. É aí que a ética médica precisa equilibrar princípios que nem sempre apontam na mesma direção: autonomia do paciente, benefício, não maleficência e rigor científico.

O que uma resposta — boa ou ruim — realmente prova

Se Lito chegar a receber o medicamento e apresentar melhora, isso não bastará, por si só, para provar que o remédio funciona: a doença pode ter variações naturais, pode haver efeito de outros cuidados, e um único caso não substitui um estudo controlado. Da mesma forma, a ausência de resposta não provaria que o medicamento é inútil — a dose pode não ter sido suficiente, ou o estágio da doença pode não ser o ideal para a intervenção. É por isso que a própria RDC nº 38/2013 estabelece que os dados de segurança colhidos em uso compassivo não substituem os ensaios clínicos necessários para o registro do medicamento — e que esses programas não devem atrasar as pesquisas formais; ao contrário, pacientes candidatos devem ter prioridade de inclusão nelas sempre que possível.

Entre o que já foi comprovado e o que ainda está sendo descoberto

O uso compassivo não nasce como disputa entre ciência e esperança, mas como tentativa de colocar as duas dentro de limites responsáveis. Ele não garante benefício, não elimina risco e não transforma uma terapia experimental em tratamento comprovado — mas permite que, em circunstâncias excepcionais, uma possibilidade ainda em investigação seja considerada para quem enfrenta uma doença grave sem alternativa satisfatória.

É exatamente nesse espaço que a família de Lito Sousa está agora — não com uma cura garantida, mas com uma porta que, pela primeira vez em semanas, parece estar entreaberta.

Vídeo resumo

*Esse texto foi gerado com auxílio de ferramentas de inteligência artificial e contou com revisão humana.